ACOSOG Z9001研究是一项随机、安慰剂对照临床研究，旨在评估伊马替尼在胃肠间质瘤(Gastrointestinal stromal tumor，GIST)术后辅助治疗中的疗效。结果显示，1年的伊马替尼辅助治疗可明显延长GIST患者的术后无复发生存时间(Recurrence-free survival，RFS)。后续随访中，研究者进一步分析了影响伊马替尼治疗长期结局的病理及分子因素，该结果在线发表于2014年3月17日Journal of Clinical Oncology杂志。
共有645例患者组织标本可用于病理及分子因素分析，其中安慰剂组328例，伊马替尼组317例。中位随访时间74个月。长期随访结果显示，伊马替尼组的RFS仍优于安慰剂组(HR=0.6，95%CI 0.43-0.75， P<0.001)。多因素分析结果显示，在安慰剂组中，肿瘤体积较大、发病于小肠、高核分裂相与RFS较短相关，肿瘤基因型与RFS无关。伊马替尼组的分析结果与之类似。组间比较发现，KIT第11外显子缺失患者接受伊马替尼治疗后RFS较长。KIT第11外显子插入或点突变、KIT第9外显子突变、PDGFRA突变或野生型肿瘤与伊马替尼治疗的RFS无关。伊马替尼辅助治疗对患者总生存时间似无明显影响。
研究证实，肿瘤体积、部位及核分裂相与GIST患者预后相关，肿瘤基因型并非预后相关因素。KIT第11外显子缺失患者接受1年的伊马替尼辅助治疗可获得较长RFS。 (编译 周尘飞 审校 张俊)
上海交通大学附属瑞金医院张俊教授述评：
KIT基因突变是伊马替尼用于GIST治疗的疗效预测标志物。目前研究显示，不同KIT基因突变位点患者对伊马替尼辅助治疗的敏感性存在差异，其中，KIT第11外显子突变患者的疗效优于第9外显子突变及野生型者。该研究进一步将KIT第11外显子突变类型细化为缺失、插入及点突变，发现不同的突变类型对伊马替尼治疗敏感性亦存在差异。该结果或可有助于临床医师对潜在有效患者的进一步的分层与富集。鉴于该研究为回顾性分析，有必要在前瞻性研究中加以验证。
